تولیدکنندگان گران ترین داروی دنیا از خود دفاع کردند

به گزارش فارس به نقل از ای بی سی نیوز، تولیدکنندگان گران ترین داروی دنیا که برای مقابله با یک بیماری ژنتیکی به کار می رود، می گویند این داروی 2.1 میلیون دلاری در مقایسه با روش های جایگزین درمانی بیماری مذکور، ارزان قیمت تر است. داروی یادشده برای درمان بیماری آتروفی عضلانی نخاعی به کار می رود که یک بیماری عصبی ـ عضلانی نادر است که با از دست رفتن اعصاب حرکتی و تحلیل‌رفتن عضلات همراه است و اغلب موجب مرگ زودهنگام می‌شود.

این بیماری، به‌دلیلِ نقص در ژن SMN1 ایجاد می‌شود که مسئولِ ساختِ پروتئینی به نام SMN است که در تمامی سلول‌های جانداران وجود دارد و برای زنده ‌ماندنِ نورون‌های حرکتی ضروری است. میزان اندکِ این پروتئین در سلول‌ها، موجب از دست رفتنِ عملکرد طبیعی در سلول‌های عصبیِ شاخِ قدامیِ نخاع شده و تحلیل رفتن عضلات را در پی دارد.

مداوای هر نوزاد مبتلا به بیماری مذکور با استفاده از داروی یادشده 2.125 میلیون دلار هزینه در بر دارد. شرکت سازنده این دارو مدعی است با یک بار مصرف داروی یادشده مشکل نوزادان برطرف می شود. حال آنکه روش های درمانی دیگر مستلزم مصرف مکرر داروهای مختلف و پرهزینه است.

داروی یادشده که توسط شرکت سوئیسی Novartis تولید شده، Zolgensma  نام دارد و استفاده از آن بر روی کودکان زیر دو سال به تایید سازمان غذا و داروی امریکا نیز رسیده است.

بیماری آتروفی عضلانی نخاعی هر سال تنها در آمریکا 400 نوزاد را مبتلا می کند و معمولا عوارض آن در بدن بعد از شش ماهگی نوزاد مشخص می شود. بنا بر اعلام شرکت سازنده، نوزادانی که داروی یادشده را مصرف کرده اند در ادامه دوره زندگی خود شاهد هیچ موردی از تحلیل رفتن عضلات خود نبوده اند.